A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) concedeu a aprovação para o registro do Duvyzat (givinostate), um medicamento destinado a pacientes diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Pesquisas indicam que o Duvyzat é eficaz em retardar a perda de habilidades motoras, um efeito medido pelo tempo necessário para subir quatro degraus, ao mesmo tempo em que preserva a função muscular. Aqueles que utilizaram este novo medicamento apresentaram uma diminuição na perda de função motoras consideravelmente menor quando comparados aos que apenas seguiram o tratamento tradicional com corticoides.
Este fármaco é recomendado para crianças a partir dos 6 anos, devendo ser administrado em conjunto com corticosteroides. Apresenta-se em forma líquida e deve ser ingerido via oral duas vezes diariamente. A dosagem é ajustada conforme as necessidades individuais, levando em consideração o peso do paciente.
Sobre a doença
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição degenerativa que impacta principalmente os músculos esqueléticos, os quais estão conectados aos ossos, afetando também o coração e o sistema nervoso.
Conhecida como Distrofia de Duchenne, essa doença possui origem genética, associada ao cromossomo X, sendo progressiva e incapacitante. O gene defeituoso pode ser herdado tanto do pai quanto da mãe, com as mulheres geralmente apresentando sintomas assintomáticos. Assim, a enfermidade se manifesta predominantemente nos meninos. Entretanto, não é estritamente hereditária; pode ocorrer devido a mutações genéticas espontâneas.
No Brasil, aproximadamente 700 novos casos são diagnosticados anualmente. Os primeiros sinais da doença tendem a surgir entre os 2 e 5 anos de idade e incluem dificuldades para correr, pular ou levantar-se do chão. Os sintomas associados à Distrofia de Duchenne incluem fraqueza muscular progressiva que compromete tanto os movimentos voluntários quanto involuntários.
A condição resulta da incapacidade do organismo em produzir distrofina, uma proteína crucial que funciona como um “amortecedor” nas células musculares. Sem essa proteína, as fibras musculares ficam vulneráveis e se rompem facilmente durante atividades físicas.
Se não for tratado adequadamente, estima-se que até os 12 anos a criança pode perder completamente a capacidade de andar. Além disso, com o avanço da doença, músculos responsáveis pela respiração e função cardíaca também começam a falhar, reduzindo significativamente a expectativa de vida dos afetados, que geralmente não ultrapassa os 30 anos.
O diagnóstico da Distrofia de Duchenne inicia-se por meio de um exame clínico capaz de identificar os primeiros sinais da doença. Se houver suspeita confirmada, são realizados testes genéticos para avaliar os níveis do gene da distrofina e uma biópsia muscular para confirmar a morte das células musculares.
Dada a novidade do medicamento e as incertezas sobre sua eficácia clínica no longo prazo, o Duvyzat recebeu um termo de compromisso firmado pela Anvisa junto à Empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda. Esse acordo possibilita que o medicamento seja disponibilizado no mercado enquanto novas pesquisas continuam sendo conduzidas para fornecer mais dados sobre seus benefícios e riscos ao longo do tempo.
Esse tipo de autorização é frequentemente utilizado em situações envolvendo doenças graves sem opções terapêuticas adequadas. O Duvyzat já foi aprovado como tratamento para essa condição em diversos países na União Europeia, nos Estados Unidos e no Reino Unido.
