Uma terapia experimental para crianças com uma forma rara e grave de epilepsia demonstrou ser segura e altamente eficaz na redução de convulsões, segundo resultados de um ensaio clínico internacional liderado por pesquisadores. O estudo indica que o tratamento pode melhorar significativamente a saúde e a qualidade de vida dos pacientes.
Os resultados mostram que crianças com Síndrome de Dravet tiveram redução de convulsões de até 91% ao receber regularmente o medicamento experimental zorevunersen.
Os pesquisadores também identificaram evidências iniciais de que a terapia pode ajudar a amenizar efeitos da doença sobre o pensamento e o comportamento. Ao longo de três anos de acompanhamento, as crianças participantes apresentaram melhora na qualidade de vida, e a maioria dos efeitos colaterais relatados foi considerada leve.
A síndrome de Dravet é uma forma rara e severa de epilepsia genética que provoca convulsões frequentes e difíceis de controlar. A condição também está associada a desafios no desenvolvimento neurológico, problemas de alimentação, dificuldades motoras e maior risco de morte precoce.
Para muitas famílias, as opções de tratamento ainda são limitadas. Medicamentos atualmente disponíveis frequentemente não conseguem controlar completamente as convulsões, e nenhuma terapia aprovada aborda diretamente os problemas cognitivos e comportamentais associados ao distúrbio.
O zorevunersen foi projetado para agir na causa genética da síndrome.
A maioria das pessoas possui duas cópias do gene. Em indivíduos com síndrome de Dravet, uma dessas cópias não produz quantidade suficiente de uma proteína essencial para a comunicação entre células nervosas.
O medicamento atua aumentando a produção dessa proteína a partir da cópia saudável do gene, com o objetivo de restaurar o funcionamento mais normal das células nervosas.
Os dados mais recentes reúnem resultados do estudo inicial e de pesquisas de extensão que, juntas, envolveram 81 crianças com síndrome de Dravet.
O objetivo principal desses estudos iniciais foi avaliar a segurança e a tolerabilidade do medicamento. Os pesquisadores também monitoraram a frequência de convulsões, além de funções cognitivas, comportamento e qualidade de vida.
A principal autora do estudo afirmou: “Este novo tratamento pode ajudar crianças com síndrome de Dravet a levar vidas muito mais saudáveis e felizes.”
Ela acrescentou: “No geral, nossas descobertas mostraram que o zorevunersen é seguro para uso e bem tolerado pela maioria dos pacientes, o que apoia uma avaliação mais aprofundada no estudo de fase três atualmente em andamento.”
No estudo inicial, participaram 81 crianças entre dois e 18 anos. Antes de iniciar o tratamento, elas registravam em média 17 convulsões por mês.
Os pacientes receberam doses do medicamento por punção lombar. Algumas crianças receberam apenas uma dose, enquanto outras receberam aplicações adicionais durante um período de tratamento de seis meses.
Posteriormente, 75 participantes continuaram nos estudos de extensão, recebendo o medicamento a cada quatro meses.
Entre aqueles que receberam a dose na primeira fase do estudo, a frequência de convulsões caiu entre 59% e 91% durante os primeiros 20 meses de acompanhamento, em comparação com o número registrado antes do início do tratamento.
Dezenove participantes foram tratados em hospitais do Reino Unido.
A presidente do conselho da Dravet Syndrome UK afirmou: “Estamos entusiasmados com esses resultados mais recentes dos ensaios clínicos iniciais do zorevunersen.”
Ela acrescentou: “Agora aguardamos os ensaios clínicos de fase três para ver se a promessa inicial que vemos aqui se traduzirá em esperança real para todas as famílias atualmente afetadas pela síndrome de Dravet.”
Entre os participantes do estudo está Freddie, um paciente de oito anos de Huddersfield atendido pelo Sheffield Children’s Hospital. Após iniciar o tratamento em 2021, seu padrão de convulsões mudou drasticamente.
A mãe do menino, Lauren, disse: “O estudo mudou completamente nossas vidas. Agora temos uma vida que nunca imaginamos ser possível e, o mais importante, é uma vida que Freddie pode aproveitar.”
As informações são do jornal O Globo.
